首款CRISPR/Cas9基因编辑疗法exa-cel递交滚动上市申请
所有31名接受治疗的严重SCD患者在随访时间为2.0~32.3个月时,均未出现血管闭塞性危象。SCD患者的平均胎儿血红蛋白水平在接受治疗后第四个月时占总血红蛋白水平的40%,并且得到维持。
Cell子刊:我国学者开发出高效微型CRISPR-SpaCas12f1基因编辑系统
这项研究扩展了微型CRISPR核酸酶工具库,并为基因治疗和工程化微型CRISPR系统提供了新的思路。
Cell子刊:上海科技大学季泉江团队开发出高效微型CRISPR-SpaCas12f1基因编辑系统
CRISPR-Cas 系统是目前最常用的基因编辑工具,但是由于传统的 Cas 核酸酶分子量普遍太大,使其在在体基因治疗的应用中受限。
Pharmacology & Therapeutics: 短链脂肪酸受体和肠道微生物区系作为代谢、免疫和神经疾病的治疗靶点
越来越多的证据表明,肠道微生物区系在维持健康方面发挥着重要作用。肠道微生物区系组成和功能的变化(生物失调)与各种疾病有关,如肥胖、2型糖尿病(T2 DM)和炎症性肠病。
Science:可爱龙团队揭示能够切割蛋白的新型CRISPR工具的作用机制
CRISPR-Cas基因编辑技术早已成为生命科学领域应用最广泛的技术之一,目前基于CRISPR-Cas的基因编辑技术已广泛应用于基因校正,遗传育种等各领域。
Nat Biotechnol:利用改进的CRISPR-Cas9基因编辑系统将较长的DNA序列高效引入细胞基因组中的精确位点
CRISPR-Cas9基因编辑系统的一种新变体使得它更容易为治疗应用而对大量细胞进行基因改造。
揭示CRISPR RNA引导的蛋白酶的作用机制,有望提供新的抗病毒工具和组织工程工具
在一项新的研究中,来自美国康乃尔大学、荷兰代尔夫特理工大学和韩国浦项科技大学的研究人员为一系列CRISPR系统提供了新的见解,这可能导致在动物和植物中有前途的抗病毒工具和组织工程工具。
CRISPR/Cas9基因编辑可能导致细胞毒性和基因组不稳定性
CRISPR/Cas9,俗称“基因剪刀”,是一种精确的基因编辑技术。它允许将所需的DNA序列引入到基因组的(几乎)任何位置,从而修改或灭活一个基因。
I-CRISPR:一种通过切割癌症特异性突变的个性化癌症治疗策略
目前,癌症的治疗方法主要是手术、化疗和放疗,但仍有很大一部分患者不能完全治愈。大多数情况下,手术并不能去除所有癌细胞,而其他方法,如放射治疗和化疗,在杀死癌细胞时往往会对正常组织产生严重的不良影响。
Carmot Therapeutics完成1.6亿美元D轮融资,专注GLP-1创新药研发
Carmot Therapeutics是一家总部位于加州的生物科技公司,一直致力于代谢性疾病和癌症新药开发,基于其开创的药物发现技术Chemotype Evolution(CE)来筛选新药。